Với sự phát triển vượt bậc của Khoa học công nghệ, nhiều bệnh ung thư nan y đã được chữa khỏi, trong đó nỗi bật nhất trong những năm gần đây là liệu pháp tế bào CAR-T. Sau thời gian dài nghiên cứu trong phòng thí nghiệm, vào năm 2017, hai loại thuốc ứng dụng liệu pháp CAR-T lần đầu tiên được FDA Hoa Kỳ cấp phép là Kymriah và Yescarta, đã giúp điều trị hiệu quả bệnh bạch cầu cấp dòng lympho B và u lympho tế bào B [1].  

Bản chất của kỹ thuật này là sử dụng chính tế bào miễn dịch của người bệnh đã được chỉnh sửa gen để tấn công lại tế bào ung thư. Phương pháp này giúp tế bào T sau khi truyền trở lại cơ thể có thể tự nhân lên và chủ động tấn công các tế bào ác tính. Quy trình thực hiện bao gồm các bước: tách tế bào T từ máu người bệnh; sau đó gắn thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR) trong điều kiện in vitro; cuối cùng là truyền tế bào đã chỉnh sửa trở lại người bệnh qua tĩnh mạch (Hình 1) [1].

Hình 1. Quy trình thực hiện liệu pháp CAR-T [1]

Trước đây, để điều trị các bệnh về ung thư máu, các bệnh nhân trong nước phải ra nước ngoài chữa trị với chi phí rất cao, lên đến hơn 450.000 USA/ca [1]. Vào năm 2023, ca bệnh đầu tiên được chữa trị bằng liệu pháp CAR-T tại Việt Nam đã đạt được thành công, giúp kéo dài thời gian sống khỏe mạnh cho một bé gái 4 tuổi. Tuy nhiên, tại thời điểm này, các tế bào miễn dịch vẫn phải gửi ra nước ngoài để chỉnh sửa gene vì điều kiện phòng lab trong nước không đủ tiêu chuẩn [2]. Đến tháng 9/2025, một bước ngoặc quan trọng trong nền y học Việt Nam đó là chữa thành công một ca ung thư máu cho bệnh nhi 12 tuổi bằng những tế bào CAR-T được chỉnh sửa hoàn toàn ở Việt Nam (Hình 2). Đây được xem là liệu pháp tế bào khó và phức tạp nhất hiện nay được thực hiện trong nước, với yêu cầu về hệ thống lab chuẩn GMP, kỹ thuật chuyển gene thành thục và quy trình bảo quản vận chuyển tế bào khắt khe [3].

Hình 2. Bệnh nhi đầu tiên được điều trị thành công bằng tế bào CAR-T nội địa [3]

Hiện nay, bệnh viện Truyền máu Huyết học Tp.HCM đang nổ lực triển khai dự án sản xuất tế bào CAR-T ở Việt Nam nhằm điều trị ung thư máu, với chi phí điều trị dự kiến dưới 500 triệu đồng cho mỗi ca bệnh. Bệnh viện đã cữ đội ngũ y bác sĩ sang Đài Loan đào tạo và hợp tác với các chuyên gia quốc tế để tiếp nhận chuyển giao công nghệ hiện đại nhất. Sự tự chủ về công nghệ này giúp cho gia đình người bệnh tiết kiệm chi phí và thời gian đi lại hơn so với việc đi nước ngoài chữa trị như trước đây [4].

Tài liệu tham khảo

[1] https://vtcnews.vn/lieu-phap-car-t-duoc-dung-dieu-tri-ung-thu-mau-la-gi-ar1002493.html

[2] https://vnexpress.net/khoi-ung-thu-mau-nho-lieu-phap-te-bao-4644463.html

[3] https://tuoitre.vn/viet-nam-phoi-hop-dai-loan-dieu-tri-thanh-cong-ca-bach-cau-cap-bang-lieu-phap-te-bao-kho-nhat-20250916113158036.htm

[4] https://vnexpress.net/bac-si-viet-se-san-xuat-te-bao-tri-ung-thu-mau-4939648.html

Người đăng bài: ThS. Phan Thủy Quyên