Cuối năm 2022, việc thông qua đạo luật hiện đại hóa FDA 2.0 đã loại bỏ yêu cầu bắt buộc thử nghiệm các loại thuốc mới trên động vật trước khi thử nghiệm lâm sàng trên người [1]. Đây là một bước tiến lớn trong khoa học, giúp rút ngắn thời gian, tiết kiệm chi phí và giảm việc sử dụng hàng triệu động vật thí nghiệm mỗi năm. Chính sách này mở ra cho các phòng thí nghiệm và công ty dược phẩm định hướng mới trong quy trình phát triển thuốc tuân thủ nguyên tắc 3Rs, ưu tiên Thay thế (Replacement), Giảm thiểu (Reduction) và Cải thiện (Refinement) việc sử dụng động vật trong thí nghiệm [2].

Các phương pháp tiếp cận mới (NAMs) được đẩy mạnh, tập trung vào việc thu thập thông tin độc tính nhanh và chính xác hơn (Hình 1). NAMs phải được thẩm định nghiêm ngặt trước khi đưa vào sử dụng thực tế, đảm bảo độ tin cậy tương đương hoặc cao hơn các quy chuẩn cũ [3]. Đến đầu năm 2026, xu hướng này đã trở thành hiện thực với hai trụ cột chính: 

• Công nghệ Organ-on-a-Chip (OoC): Đây là những thiết bị siêu nhỏ chứa các tế bào người sống, mô phỏng lại cấu trúc và chức năng phức tạp của các cơ quan. Thay vì thử thuốc trên động vật, các nhà khoa học thử trực tiếp trên "chip tế bào người" để dự đoán độc tính chính xác hơn [2, 4].
• Thử nghiệm In-silico: Việc kết hợp với AI cho phép tăng cường đáng kể khả năng thu thập và phân tích lượng dữ liệu lớn từ OoC. Mô hình này tạo điều kiện thuận lợi cho việc dự đoán cách một phân tử thuốc tương tác với cơ thể người từ đó đẩy nhanh quá trình sàng lọc thuốc, hướng đến y học cá thể [2, 4].

Hình 1. NAMs thay đổi quy trình sàng lọc thuốc, mở rộng từ các mô hình sinh học từ đơn giản đến phức tạp. Quy trình này tiến triển qua các cấp độ 1D (phân tích tế bào đơn lẻ), 2D (mảng đa bào), 3D (khối cầu) và 3D+ (hệ thống OoC). Tùy thuộc vào mức độ phức tạp, các thuật toán AI khác nhau như SVM, RNN, CNN, và AE được sử dụng để phân tích dữ liệu, giúp tự động hóa quá trình, tăng tốc độ sàng lọc và cải thiện độ chính xác trong dự đoán độc tính cũng như tối ưu hóa điều trị ung thư cá thể [4]

Tuy nhiên, việc áp dụng rộng rãi AI kết hợp với OoC vẫn còn những thách thức cần vượt qua như: dữ liệu chưa được chuẩn hóa, sự phức tạp khi mô phỏng tương tác giữa các cơ quan và chi phí đầu tư lớn để phát triển các mô hình AI có khả năng xử lý nhiều loại thí nghiệm khác nhau. Để giải quyết vấn đề này trong năm 2026, các chuyên gia nhấn mạnh việc cần phải thống nhất các tiêu chuẩn thiết kế chip và xây dựng những thuật toán AI thông minh giúp giải mã chính xác cách thức tác động của thuốc. Bên cạnh đó, việc áp dụng nguyên tắc quản lý dữ liệu FAIR (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable) cùng phối hợp với hệ thống pháp lý của FDA/EMA sẽ giúp đẩy nhanh tốc độ phát triển dược phẩm mà không phụ thuộc vào thử nghiệm trên động vật [4].

Tóm lại, việc bãi bỏ bắt buộc thử nghiệm trên động vật cùng sự phát triển của công nghệ OoC và AI đang tạo nên một cuộc cách mạng trong ngành dược phẩm năm 2026. Dù vẫn còn những thách thức về chi phí và tiêu chuẩn kỹ thuật, hướng đi này không chỉ giúp việc phát triển thuốc nhanh chóng, chính xác hơn mà còn thể hiện tinh thần nhân đạo. Với sự phối hợp chặt chẽ giữa công nghệ và pháp lý, tương lai của y học đang dần tách rời khỏi việc thử nghiệm trên động vật để tiến tới những phương pháp an toàn và hiện đại hơn.

Tài liệu tham khảo

1. U.S. Senate. (2022). FDA Modernization Act 2.0 (S. 5002, 117th Congress). https://www.congress.gov/bill/117th-congress/senate-bill/5002
2. U.S. Food and Drug Administration. (2025, July 31). Implementing alternative methods. https://www.fda.gov/science-research/advancing-alternative-methods-fda/implementing-alternative-methods
3. U.S. Food and Drug Administration. (2024, September 20). New Approach Methods (NAMs). https://www.fda.gov/food/toxicology-research/new-approach-methods-nams
4. Yin, H., Li, Z., Shen, Z., Wang, S., Du, N., Cheng, S., Zhou, J., Li, Y., Jia, Y., & Li, Y. (2026). AI-integrated microfluidics for drug screening: From single cell to Organ-on-a-chip. Acta Pharmaceutica Sinica B. Advance online publication. https://doi.org/10.1016/j.apsb.2026.01.001

Người đăng bài: ThS. Phan Thủy Quyên